新突破将基因疗法送达视网膜的更安全
在对大鼠、猪和猴子的实验中，约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种将挽救视力的基因疗法应用于视网膜的方法。如果被证明对人类安全有效，该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）等常见疾病的患者提供一种新的、更持久的治疗选择，并且它有可能替代遗传性视网膜疾病患者的缺陷基因。这种新方法在年8月的《临床研究杂志》上进行了描述，它使用一根小针将无害的基因工程病毒注射到脉络膜上腔，从那里病毒可以传播到整个眼睛，将治疗基因传递到视网膜细胞。
目前用于治疗Leber先天性黑眼症（一种遗传性眼疾）的基因治疗方法是将携带基因的病毒注入视网膜下，该手术程序会带来患白内障的高风险，及视网膜脱离和其他威胁视力的并发症。
尽管目前仅在动物身上进行过测试，但新的脉络膜上腔注射技术的侵入性较小，因为它不会造成视网膜脱离，并且理论上可以在门诊进行，这标志着治疗更安全，更容易获得。“遗传性视网膜变性的患者最好还是在他们仍然有良好视力的情况下接受基因治疗。同时，更少的并发症、更安全方便的手术也是一项突破。”约翰·霍普金斯大学医学院和威尔默眼科研究所的眼科学和神经科学教授PeterCampochiaro博士说。据美国国家眼科研究所称，视网膜下注射基因治疗方法也在与年龄相关的黄斑变性的临床试验中进行测试，这是导致50岁以上人群不可逆和致残视力丧失的主要原因。估计有一千万美国人患有与年龄有关的黄斑变性。目前，眼科专家可以通过向眼内注射阻断VEGF的蛋白质来预防视力丧失，但是这些治疗方法需要患者必须每四到六周返回诊所一次进行更多注射以维持视力。Campochiaro博士说：“我们发现重复治疗虽然有效，但患者很难一直遵从，而且随着时间的流逝，他们仍会失去视力。”然而，基因疗法可以将视网膜中的每个细胞变成一个小的“制药厂”，不断产生抗VEGF蛋白，从而无需重复注射即可连续保持视力。为了测试脉络膜上腔注射技术是否可以有效地向视网膜提供基因疗法，研究人员首先想跟踪该技术是否可以使病毒到达眼后部。研究人员向10只大鼠的眼睛注射了无害形式的腺相关病毒，这些病毒经过修饰，可以将荧光标记物带入眼的脉络膜上腔。他们使用高功率显微镜追踪整个视网膜，发现一周后，病毒已经到达整个视网膜。接下来，研究人员研究了这种病毒是否可以提供有用的基因。他们将抗VEGF基因加载到他们的改良病毒中，然后注射到40只大鼠的脉络膜上腔中，这些大鼠被诱导发展出类似人的黄斑变性。为了进行比较，他们在另外40只大鼠中使用了常规的视网膜下注射。研究人员发现脉络膜上注射技术的效果与传统的视网膜下方法一样好，并且在递送视力保护性抗VEGF蛋白方面同样有效且持久。还通过在猪和恒河猴中进行这些实验，研究人员证实，脉络膜上递送方法适用于尺寸较大的动物，其眼睛更接近人眼。所有结果都相似。Campochiaro博士说：“我们的希望是，通过脉络膜上注射，患者可以走进诊所就可以进行视力治疗，而不必担心视网膜下注射带来的许多并发症。”这项研究得到了REGENXBIOInc.、Alsheler-Durell基金会、PerBang-Jensen、ConradAschenbach先生和夫人以及AndrewMarriott先生和夫人的支持。文章来源：ScienceTechDaily睿盟希国际视觉科学基金，以Forbettervisionandinsight为愿景，致力于全球范围内挖掘并投资视觉科学领域的创新科技公司
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